美国食品和药物管理局24日批准首款治疗小儿脊髓性肌肉萎缩症的基因疗法。开发该疗法的瑞士诺华公司对其标价212.5万美元，被诸多媒体称为“史上最贵”疗法。该疗法名为Zolgensma，用于治疗2岁以下的脊髓性肌肉萎缩症患者。诺华公司表示，Zolgensma疗法是一次性治疗，如果患者存活期达到5年，则相当于平均每年花费42.5万美元，不比现有的一些疗法更贵。（新华网）